尚未批准的基因疗法被称为比Spinraza更具成本效益，非营利组织称

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种致命的遗传性疾病，其特征在于婴儿和幼儿的进行性，衰弱性肌肉无力。该疾病的特征在于脊髓和下脑干中运动神经元的丧失。这导致严重和进行性肌肉萎缩和虚弱。随着时间的推移，患有最严重的SMA形式的患者可能会瘫痪并且难以呼吸和吞咽，这可能导致死亡。

2015年，美国食品和药物管理局（FDA）为Spinraza开了绿灯，这是第一种被批准用于SMA的药物。根据SMA基金会的统计，美国估计有9,000至25,000名SMA患者。Spinraza被批准用于SMA 1,2和3型的广泛使用标签.Spinraza是SMA的治疗方法，但不是治愈方法。 

在新的一年中，可能还有另一种批准的治疗方法 - 由AveXis开发的基因疗法治疗，今年早些时候被诺华公司以87亿美元收购。该基因疗法，现在被称为Zolgensma，本月早些时候被FDA授予优先审查。关于基因治疗的决定预计将于2019年5月作出，如果获得批准，此后很快就可以用于商业用途。尽管基因疗法治疗的长期疗效尚不清楚，但早期的信念是Zolgensma可以为SMA提供治疗方法。

正如可以预料的那样，治疗SMA是一个昂贵的主张。Spingenza由Biogen开发，在患者使用的第一年就有750,000美元的高价。在第一年，患者接受六次注射，每次注射费用约为125,000美元。治疗第一年后，患者每年注射的费用将降至每年375,000美元。这意味着成本可以迅速增加到数百万美元。

当Novartis的Zolgensma获得优先审查时，治疗的价格点可能是“一次性完成”程序，其价格在400万美元至500万美元之间。

这两种药物都是挽救这些患者生命的昂贵选择。但是，哪一个更具成本效益？周四，总部位于波士顿的非营利组织临床与经济评论研究所（ICER）告诉路透社，分析显示诺华治疗可能是两者中更具成本效益的治疗方法。路透社称，ICER在发布公告时采用了一项名为“质量调整生命年”的计算方法。

在其分析中，ICER实际上将1型SMA患者的诺华治疗费用约为200万美元。利用该成本点，ICER表示，诺华公司的待遇“代表每个质量调整生命年的成本为240,000美元，” 路透社报道。另一方面，Spinraza的质量调整生命年为728,000美元。

Biogen发言人告诉路透社，该公司不同意ICER分析。路透社指出，发言人称ICER的分析“不完全代表Spinraza对患者和医疗保健系统的价值。”该发言人还质疑ICER如何得出其数据。